A Belgium, Írország és Hollandia közötti, a gyógyszer áráról szóló első közös megállapodás nyomán az EBK úgy döntött, hogy jóváhagyja a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) génterápiás gyógyszert a Spinális izomatrófia (Spinal Muscular Atrophy – SMA) kezelésére azon betegek számára, akik megfelelnek a meghatározott kritériumoknak.
„Nagyszerű, hogy sikeres a megállapodás ezekkel az országokkal. Ez az együttműködés elérhetőbbé teszi a gyógyszereket, és ez nagyszerű hír azoknak a betegeknek, akik most hozzáférhetnek ehhez a gyógyszerhez. A jövőben is erre a sikeres együttműködésre fogunk koncentrálni.”
Blokhuis államtitkár
A Beneluxa
A BeNeLuxA kezdeményezés partnerségi megközelítés a gyógyszerpolitikával Belgiummal, Hollandiával, Luxemburggal és Ausztriával, amelynek célja a résztvevő országokban fenntartható hozzáférés biztosítása a kiváló minőségű és megfizethető gyógyszerekhez. Hollandia 2015-től a BeNeLuxA tagja Belgium, Írország, Luxemburg és Ausztria mellett.
SMA
Az SMA ritka, genetikai neuromuscularis állapot, amely progresszív izomvesztést és gyengeséget okoz, ami mozgásvesztéshez vezet. Ez befolyásolhatja a járást és a felsőtest mozgását, a légzést és a nyelést.
A Zolgensma új innovatív génterápiás kezelését 2020 májusában engedélyezte az EU az SMA kezelésére. A gyógyszer innovatív, ígéretes és egyszeri kezelés, amely a betegség forrását célozza meg. A gyermekek meghatározott csoportja számára áll majd rendelkezésre. Ezek az 1. típusú SMA -s betegek és a tünetmentes SMA -betegek, akiknek legfeljebb három példánya van az SMN2 génből. Évente 10 és 20 gyermeknek segíthetne ez az új gyógyszr.
Közös értékelés és tárgyalás
A közös folyamat Hollandia, Belgium és Írország egészségi állapotának értékelésével kezdődött. Ez a kezelés hatásainak és költségeinek értékelése. 2021 júliusában az első három ország végre megkezdte az ár tárgyalásokat. Az eredmény az, hogy a Zolgensma -t ezekben az országokban visszatérítik a gyermekek meghatározott csoportjáért. Hollandiában a visszatérítés 2021. november 1 -jén kezdődik.
